Очередному ребёнку отказали в «Золгенсме» по неясным основаниям

В Краснодаре врачебный консилиум отказал в приобретении препарата «Золгенсма» для трехлетнего Марка Угрехелидзе, которому деньги на лекарство собрал фонд экс-мэра Екатеринбурга Евгения Ройзмана. Семья ребенка собирала деньги полтора года. По словам отца мальчика, врачи отказались назначать «Золгенсму» потому, что Марк уже получает терапию другим препаратом. Семья намерена обращаться в прокуратуру и Следственный комитет, чтобы добиться желаемого лечения. Об этом пишет Би-би-си. Родители заявили, что после получения официальных документов, они сразу обратятся в СК и прокуратуру, «и пусть они им объясняют, на каком основании отказывают в лечении».

У Марка Угрехелидзе (9 февраля ему исполнится четыре года) спинально-мышечная атрофия второй степени средней тяжести. С весны 2020 года мальчика лечат препаратом «Рисдиплам» — сначала его бесплатно предоставляла компания-производитель Roche, а потом стал закупать государственный благотворительный фонд «Круг добра».

Осенью прошлого года Марка Угрехелидзе взял на попечение фонд бывшего мэра Екатеринбурга Евгения Ройзмана, а к 31 января удалось собрать необходимый 121 млн рублей.

Однако «Золгенсму» в России назначают и позволяют выкупить исключительно по рекомендации врачебной комиссии, а краснодарский консилиум врачей отказал в приобретении препарата для мальчика.

Врачи заявили, что в результате лечение «Рисдипламом» у ребенка наблюдается«положительная динамика», поэтому назначение другого препарата «нецелесообразно».

Независимый специалист по СМА Александр Курмышкин считает, что отказ в приобретении «Золгенсмы» может быть связан с «движением денег». По его мнению, Марку Угрехелидзе не назначают «Золгенсму», чтобы не создавать положительный прецедент, при котором семья сможет требовать бесплатной закупки препарата через «Круг добра».

Фото: Юрий Ходзицкий

Александр Курмышкин дал большой комментарий в эфире «Эха Москвы» как о самом лечении, так и о закупках и работе врачебной комиссии: «Золгенсма вообще-то это никак не лекарство, а способ пересадки гена, который позволяет ребенку навсегда избавиться от этой болезни. Это разные процедуры. И следовательно сюда включаются коммерческие интересы. Потому что, конечно, коммерсантам гораздо легче подсадить на крючок и десятилетиями закупать этот препарат, имея достаточно большую маржу, чем один раз вылечить ребенка. А, тем более, что если на ребенка собрали деньги еще и чужие люди, то есть Марк уже выпал из этой схемы, и те люди, которые собирались снабжать его через тот же бюджет, они его потеряли практически.

Надо сказать, что этот так называемый врачебный консилиум, который нам отказывает, он, прежде всего, врет просто в глаза пациентам. Он рассказывает: «У вас есть одно уже лечение и вам не показано другое». Дело в том, что лечение Рисдипламом и Спинразой — это совершенно другое лечение. Это как лечение инсулином: его нужно постоянно делать. Ты от него зависишь. От него есть достаточно большие осложнения. А Золгенсма — это разовая пересадка, как пересадка почки. То есть это все равно, как пересадить почку один раз и уже больше не обращаться на гемодиализ, не ходить три раза в неделю по три часа и чистить кровь. Любой нормальный человек совершенно очевидно, скажет, что, наверное, моему ребенку нужен именно такой способ лечения.

Врачи вообще-то должны сами нам сказать. Мы ждем от наших врачей, что наши врачи в отношении наших детей будут представлять интересы наших детей, а не интересы этих компаний, которые навязывают, к сожалению. Я совершенно уверен, что московские врачи, которые сейчас участвуют в этих консилиумах, надо сказать, что они не в первый раз уже отказали. Они отказывают последний год практически, и 6 человек у нас практически висит в таком состоянии. Они действуют не из врачебных принципов, а по каким-то другим мотивам, прежде всего, коммерческим, которые им навязываются, естественно, чтобы сохранить те потоки, которые по каким-то оричинам более интересны коммерсантам, которые заправляют сейчас в «Круге добра». Как вы знаете, все закупки происходит всего несколькими поставщиками без всякой особой конкуренции».

Евгений Ройзман отметил, что до появления правительственного «Круга добра» фонду не отказывал ни один врачебный консилиум. «Это коммерческая история и политическая. Они пытаются убить народную активность и заодно монополизировать закупки и поставки. Это огромные денежные потоки», — заявил экс-мэр.

Спинально-мышечная атрофия (СМА) — редкое генетическое заболевание, из-за которого атрофируется мышечная система человека. Его причиной становится мутация гена SMN1, отвечающего за рост и выживаемость двигательных нейронов. У пациентов с СМА они отмирают каждый день — постепенно люди теряют двигательную активность, а потом это приводит к параличу и удушью.

На сегодня есть всего три препарата, способных замедлить или остановить течение болезни: это «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма». Все они зарегистрированы в России (последний — только 9 декабря 2021 года. До регистрации закупать препарат имел право только фонд «Круг добра»).

«Золгенсма» выпускается компанией Novartis и считается самым дорогим препаратом в мире. Его вводят один раз, в отличие от других лекарств, которые нужно принимать всю жизнь.

Президент «Круга добра» Александр Ткаченко призвал российских производителей ускорить работу, а в сети высказывались предположения, что отказы врачебных комиссий по «Золгенсме» связаны с будущим выходом препарата российского производства.

Фото: Елена Сычева / РИА «Новый День»